不同血清型的AAV可感染組織器官的類型
AAV1載體則傾向于感染骨骼肌，特別是心肌，同時神經(jīng)組織也可被感染。這種載體的特異性使得它在某些特定的應(yīng)用場景中具有優(yōu)勢。AAV5載體則表現(xiàn)出對視網(wǎng)膜、神經(jīng)系統(tǒng)以及關(guān)節(jié)滑膜的強烈嗜性，同時它也能夠影響肺部的轉(zhuǎn)導(dǎo)。這種特性使其在治療涉及這些器官的疾病時具有潛在價值。
臨床上，靶向心肌的AAV血清型一般為1，6和9型。AAV1和AAV6均可有效靶向心肌和骨骼肌細胞，而AAV9則更傾向于心肌感染。在啟動子的選擇方面，CMV和CAG是常見的廣譜型啟動子，在心臟中表達效果較好。如果對特異性要求不高，可以選擇CMV啟動子。
不同血清型可以相對特異性的感染心臟，肝臟，骨骼肌等。腺相關(guān)病毒是RG1（最安全級別）的基因治療載體，完全無具有潛在致病性。而腺病毒是RG2，慢病毒是RG2，逆轉(zhuǎn)錄病毒是RG3 。
AAV8血清型因其在小鼠脂肪組織中較高的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率和更長的表達時間而被廣泛使用。然而，由于脂肪組織遍布全身，實現(xiàn)全身范圍內(nèi)的脂肪組織感染需要特定的給藥策略。AAVRec2血清型通過系統(tǒng)注射途徑能夠高效、特異地轉(zhuǎn)導(dǎo)脂肪組織，且其靶向性可通過給藥方式（如口服或腹腔注射）進行調(diào)整，以適應(yīng)不同脂肪組織類型。
臨床應(yīng)用中，一般選擇AAVAAV6或AAV9型作為靶向心肌的AAV血清型。AAV1和AAV6都能有效靶向心肌和骨骼肌細胞，而AAV9則更傾向于心肌感染。啟動子的選擇對于基因表達的特異性至關(guān)重要。CMV和CAG啟動子在心臟中具有良好的表達效率，適用于非特異性表達需求。
在選擇合適的AAV血清型時，應(yīng)考慮目標組織或細胞的特異性，以及血清型對這些組織或細胞的感染效率。文獻數(shù)據(jù)表明，不同血清型對特定組織或器官的嗜性不同，因此，在研究特定靶組織時，建議進行預(yù)實驗測試確定最理想血清型。對于數(shù)據(jù)較少的靶組織，這一選擇過程尤為重要，可能成為實驗創(chuàng)新點。
