AAV怎么感染在體腎臟組織
肺部注射包括鼻內(nèi)滴注法和氣管插管術(shù)。鼻內(nèi)滴注法操作簡單，直接將病毒懸液滴入鼻腔，但顆粒可能沉積在上呼吸道，需要較大劑量的病毒。氣管插管術(shù)能將病毒載體直接輸入肺部，避免上呼吸道損失，但需特殊設備和技巧。此外，還有氣管內(nèi)注射，操作與鼻內(nèi)滴注法類似，但直接注入氣管。
通過基因工程手段，研究人員利用腺病毒、慢病毒或腺相關(guān)病毒（AAV）介導的基因轉(zhuǎn)染技術(shù)，實現(xiàn)了對相關(guān)基因的特異性沉默或激活，進而影響細胞功能和組織病理學特征，為膿毒性AKI的治療提供了新的方向。
lnc-TSI通過特異性抑制Smad3的磷酸化負向調(diào)控TGF-β/Smad3信號通路。通過腺相關(guān)病毒AAV9實現(xiàn)人源基因lnc-TSI在小鼠腎臟中的過表達，有效防治了小鼠腎纖維化模型的發(fā)生發(fā)展。糖尿病腎?。―N）是糖尿病的嚴重并發(fā)癥。金絲桃苷通過調(diào)節(jié)microRNA或靶向AKT/mTOR通路調(diào)控DN進展。
治療開始兩周內(nèi)，其對腎臟新月體形成有顯著減少，顯示出對腎臟和肺部的保護效果。在AAV中，芬戈莫德的作用機制可能與多發(fā)性硬化癥相似，通過在淋巴結(jié)捕獲免疫細胞，防止炎癥。實驗表明，芬戈莫德可減少循環(huán)和腎臟中T細胞的數(shù)量，影響T細胞的生長和遷移，而非B細胞產(chǎn)生的ANCA抗體水平。
鑒于在GSD Ia患者中進行肝臟移植術(shù)所獲得的經(jīng)驗，對該病進行肝臟靶向基因治療的療效可能是值得期待的。 GSD Ia動物模型已證實，含有人葡萄糖-6-磷酸酶調(diào)節(jié)盒/啟動子的腺相關(guān)病毒(AAV)載體可有效性治療GSD Ia。
