腺相關(guān)病毒AAV與肝臟
1、基因療法的載體選擇一直是個關(guān)鍵議題，尤其是腺相關(guān)病毒（AAV）是否能成為安全的選項。1990年，德西爾瓦的案例曾為基因療法帶來曙光，但隨后的杰西·蓋爾辛格和X連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷癥事件警示了基因療法潛在的危險。
2、腺相關(guān)病毒（Adeno-associated Virus，AAV）是細(xì)小病毒科中的一種單鏈DNA病毒，其經(jīng)過改造的rAAV病毒工具在動物水平的基因表達(dá)、基因操作和基因治療中被廣泛應(yīng)用。AAV作為結(jié)構(gòu)最簡單的天然復(fù)制缺陷型病毒，其感染中樞神經(jīng)系統(tǒng)效率高，能實現(xiàn)長久穩(wěn)定的基因表達(dá)，且對細(xì)胞毒性極小。
3、腺相關(guān)病毒（AAV）是一種微小病毒科成員，直徑約為20-26nm，具有無被膜、二十面體結(jié)構(gòu)，無法自主復(fù)制。重組腺相關(guān)病毒載體（rAAV）是在野生型AAV基礎(chǔ)上改造的基因載體，具有極低的免疫原性、高安全性、廣泛宿主細(xì)胞范圍、強(qiáng)擴(kuò)散能力及長體內(nèi)表達(dá)時間。
4、腺相關(guān)病毒，簡稱AAV，是一種特殊的微小病毒科成員，屬于依賴病毒屬。它的存在引人關(guān)注，因為它是目前已知結(jié)構(gòu)最為簡單的單鏈DNA缺陷型病毒。與常規(guī)病毒不同，AAV的獨特性在于其獨特的基因組結(jié)構(gòu)和感染機(jī)制。它的基因組不完整，但憑借這種缺陷，它能夠在宿主細(xì)胞中以一種獨特的方式進(jìn)行復(fù)制和傳播。
5、腺相關(guān)病毒載體（AAV）體內(nèi)的感染效率極高。不同血清型可以相對特異性的感染心臟，肝臟，骨骼肌等。腺相關(guān)病毒是RG1（最安全級別）的基因治療載體，完全無具有潛在致病性。而腺病毒是RG2，慢病毒是RG2，逆轉(zhuǎn)錄病毒是RG3 。
6、腺相關(guān)病毒是一種小型的、單鏈DNA病毒。它具有二十面體對稱的衣殼結(jié)構(gòu)，這種結(jié)構(gòu)可以保護(hù)其基因組免受外部環(huán)境的破壞。這種病毒在自然界中并不常見，但在基因治療和基因轉(zhuǎn)染的實驗室研究中被廣泛使用。其優(yōu)勢在于能夠以高效率和穩(wěn)定性將基因?qū)胨拗骷?xì)胞，因此在生物醫(yī)藥領(lǐng)域具有重要的應(yīng)用價值。
